Σωτήρια θεραπεία για τα παιδιά και τους ενήλικες που υποφέρουν από υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) μπορεί ν’ αποδειχτεί το CTL019, το οποίο χαρακτηρίστηκε ως Επαναστατική Θεραπεία από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA).
Η αίτηση για τον χαρακτηρισμό της Επαναστατικής Θεραπείας υποβλήθηκε από την Ιατρική Σχολή Perelman του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια, η οποία έχει συνάψει αποκλειστική παγκόσμια συμφωνία με τη Novartis για την έρευνα, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση εξατομικευμένων θεραπειών CAR T-κυττάρων για τη θεραπεία του καρκίνου.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία αποτελεί την πιο συχνή μορφή καρκίνου στα παιδιά και αντιπροσωπεύει περίπου το 25% των διαγνώσεων στις ηλικίες κάτω των 15 ετών. Μπορεί, ωστόσο, να εμφανιστεί και στους ενήλικες. Πρόκειται για έναν τύπο καρκίνου όπου ο μυελός των οστών παράγει υπερβολική ποσότητα μη φυσιολογικών λευκών αιμοσφαιρίων (λεμφοκύτταρα).
Συνήθως επιδεινώνεται γρήγορα εάν δεν αντιμετωπιστεί και μπορεί να αποβεί θανατηφόρος μέσα σε λίγους μήνες. Συνεπώς, η έναρξη θεραπείας αμέσως μετά από τη διάγνωση είναι κρίσιμης σημασίας για τους ασθενείς.
Το CTL019 αποτελεί μία ερευνητική θεραπεία χιμαιρικών αντιγονικών υποδοχέων (CAR). Χρησιμοποιεί την τεχνολογία CAR για να επαναπρογραμματίσει τα T-κύτταρα του ίδιου του ασθενούς ώστε αυτά να «κυνηγήσουν» τα καρκινικά κύτταρα. Αφότου επαναπρογραμματιστούν, τα T-κύτταρα επανεισάγονται στο αίμα του ασθενούς, πολλαπλασιάζονται και συνδέονται στα CD19+ καρκινικά κύτταρα-στόχους, τα οποία καταστρέφουν.
Επειδή το CTL019 είναι μία ερευνητική θεραπεία, τα προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Η πρόσβαση σε ερευνητικές θεραπείες είναι διαθέσιμη μόνο μέσω προσεκτικά ελεγχόμενων και επιτηρούμενων κλινικών μελετών.
Σύμφωνα με τον FDA, η απόδοση του χαρακτηρισμού της Επαναστατικής Θεραπείας αποσκοπεί στην επίσπευση της διαδικασίας ανάπτυξης και αξιολόγησης των νέων φαρμάκων που αντιμετωπίζουν σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις, εφόσον έχουν επιδείξει σημαντική βελτίωση σε τουλάχιστον ένα κλινικά σημαντικό καταληκτικό σημείο έναντι μίας υπάρχουσας θεραπείας. Είναι η πέμπτη φορά που αποδίδεται χαρακτηρισμός Επαναστατικής Θεραπείας σε φάρμακο της Novartis.
