Ερευνητές από το Ινστιτούτο Βλαστοκυττάρων του Χάρβαρντ (HSCI) εντόπισαν σε ένα από τα πιο επιθετικά είδη καρκίνου, ένα γονίδιο, το οποίο είναι γνωστό πως ρυθμίζει την αυτό-ανανέωση των εμβρυϊκών βλαστοκυττάρων, κατά στην προσπάθειά τους να ανακαλύψουν ένα φάρμακο που μπορεί να μπλοκάρει την δραστηριότητά του.
Το γονίδιο, SALL4, παρέχει στα βλαστοκύτταρα την ικανότητά να συνεχίζουν να διαιρούνται ως βλαστοκύτταρα, αντί να γίνονται ώριμα κύτταρα. Συνήθως, τα κύτταρα εκδηλώνουν το SALL4 κατά την εμβρυϊκή ανάπτυξη, αλλά το γονίδιο εκδηλώνεται ξανά σε όλες σχεδόν τις περιπτώσεις οξείας μυελογενής λευχαιμίας και σε ποσοστό 10-30% σε καρκίνους του ύπατος, των πνευμόνων, του εντέρου, των ωοθηκών, του ενδομητρίου, και του μαστού, πράγμα που υποδεικνύει ότι παίζει σημαντικό ρόλο στον σχηματισμό του όγκου.
Σύμφωνα με δημοσίευμα του «New England Journal of Medicine» δύο εργαστήρια που συνεργάζονται με το Ινστιτούτο, το ένα στη Σιγκαπούρη και το άλλο στη Βοστώνη, έδειξαν ότι εξουδετερώνοντας το γονίδιο SALL4 σε όγκους ύπατος σε ποντίκια ή επεμβαίνοντας στην δραστηριότητα της παραγωγής πρωτεΐνης με ένα μικρό αναστολέα, αντιμετωπίζεται ο καρκίνος.
«Η εργασία μας αφορά τον καρκίνο του ύπατος, αλλά είναι πιθανόν να ισχύει το ίδιο και στον καρκίνο του πνεύμονα, του μαστού, των ωοθηκών, και άλλα είδη καρκίνου», είπε ο Daniel Tenen, υπεύθυνος της έρευνας στο εργαστήριο της Σιγκαπούρης. «Το SALL4 είναι ένας δείκτης. Έτσι αν είχαμε ένα μικρομοριακό φάρμακο που να εμποδίζει την δράση του SALL4, θα μπορούσαμε να προβλέψουμε ποιοι ασθενείς θα ανταποκρίνονταν».
Η έρευνα των επιστημόνων του Ινστιτούτου HSCI, στην βιολογία του γονιδίου του SALL4, αποκάλυψε έναν άλλο τρόπο επέμβασης στην δραστηριότητα του στα καρκινικά κύτταρα. Το πρωτεϊνικό προϊόν του γονιδίου ευθύνεται για την απενεργοποίηση ενός όγκου-κατασταλτικού γονιδίου, προκαλώντας ανεξέλεγκτη διαίρεση του κυττάρου. Με αυτή τη γνώση, οι ερευνητές έδειξαν ότι στοχεύοντας την πρωτεΐνη SALL4 με μόρια που μπορούν να χρησιμοποιηθούν φαρμακευτικά, μπορούσε να σταματήσει η ανάπτυξη του όγκου.Πρόσφατα, ο συνάδελφος του Tenen, Li Chai, δημοσίευσε ένα άρθρο στο περιοδικό «Blood» αναφέροντας ότι ένας αναστολέας του SALL4 έχει παρόμοια δυνατότητα θεραπείας στα κύτταρα λευχαιμίας.
Ο Chai πήρε δείγματα αίματος από ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία, και αντιμετώπισε τα λευχαιμικά κύτταρα με τον αναστολέα που παρεμβαίνει με τη δραστηριότητα της πρωτεΐνης του SALL4 και μετά μεταμόσχευσε το αίμα σε ποντίκια. Το αποτέλεσμα ήταν η σταδιακή υποχώρηση του ίδιου είδους καρκίνου στα ποντίκια.Ο Chai και ο Tenen εργάζονται τώρα με άλλους ειδικούς ώστε να ξεπεραστούν τεχνικές προκλήσεις που συνοδεύουν την ανάπτυξη νέων φαρμάκων και να ενημερώσουν τον υπόλοιπο κόσμο σχετικά με τη δυνατότητα της επέμβασης του SALL4 για την θεραπεία άλλων μορφών καρκίνου.
«Πιστεύω πως ως ακαδημαϊκοί, επιδιώκουμε την συμμετοχή των φαρμακευτικών εταιριών, γιατί μπορούν να κάνουν αυτά τα πράγματα καλύτερα από εμάς», είπε ο Tenen. «Θέλω επίσης, ως ακαδημαϊκός, να εξετάζω σημαντικούς βιολογικούς στόχους που δεν εξετάζονται από την μέση φαρμακευτική εταιρεία. Αν δεν το κάνουμε εμείς, ποιος θα το κάνει;» συπληρώνει.
