Οι ενήλικες ασθενείς με μεγαλακρία, για τους οποίους η χειρουργική επέμβαση δεν αποτελεί επιλογή ή δεν υπήρξε θεραπευτική, θα μπορούν να λαμβάνουν μια νέα εναλλακτική ενέσιμη θεραπεία.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Signifor (πασιρεοτίδη) της Novartis, ως μία νέα σύνθεση μακράς διάρκειας δράσης για ενδομυϊκή ενέσιμη χορήγηση. Το Signifor στοχεύει άμεσα στον όγκο της υπόφυσης για τους ασθενείς των οποίων η μεγαλακρία παραμένει ανεπαρκώς ελεγχόμενη.

Η μεγαλακρία εκτιμάται ότι προσβάλλει ένα έως δύο ανά 10.000 άτομα στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Στην πλειοψηφία των περιπτώσεων μεγαλακρίας, ένας μη καρκινωματώδης όγκος στην υπόφυση οδηγεί σε υπερπαραγωγή της αυξητικής ορμόνης (GH) και τελικά του ινσουλινομιμητικού αυξητικού παράγοντα-1 (IGF-1) στον οργανισμό.

Η παρατεταμένη έκθεση στην GH και στον IGF-1 μπορεί να προκαλέσει στους ασθενείς την εμφάνιση σημαντικών φυσικών μεταβολών που περιλαμβάνουν την αύξηση του μεγέθους των χεριών, των ποδιών, των χαρακτηριστικών του προσώπου και των εσωτερικών οργάνων. Επιπλέον, οι ασθενείς με μεγαλακρία που δεν επιτυγχάνουν βιοχημικό έλεγχο της νόσου τους, ενδέχεται να αντιμετωπίσουν σοβαρές συνέπειες για την υγεία τους, όπως καρδιοπάθεια, υπέρταση, διαβήτη, αρθρίτιδα, καρκίνο του παχέος εντέρου, οι οποίες αυξάνουν τον κίνδυνο θανάτου. Σύμφωνα με πρόσφατες έρευνες, 45% των ασθενών με μεγαλακρία αποτυγχάνουν να επιτύχουν τα συνιστώμενα επίπεδα GH ή ομαλοποιημένου IGF-1 με τις σημερινές θεραπείες.

«Η μεγαλακρία που δεν ελέγχεται σωστά μπορεί να έχει καταστροφική επίδραση στη μακροχρόνια υγεία των ασθενών που πάσχουν από αυτή τη σοβαρή διαταραχή της υπόφυσης», δήλωσε ο Bruno Strigini, Πρόεδρος της Novartis Oncology. «Αυτή η πρώτη έγκριση του Signifor στη μεγαλακρία σηματοδοτεί μία πολύ αναγκαία εξέλιξη στην αντιμετώπιση αυτής της σπάνιας νόσου και εργαζόμαστε σκληρά ώστε να παρέχουμε αυτή τη θεραπεία σε αυτόν τον ανεπαρκώς αντιμετωπιζόμενο πληθυσμό ασθενών παγκοσμίως στο εγγύς μέλλον», πρόσθεσε.

Η έγκριση του φαρμάκου από την ΕΕ έρχεται μετά από μία θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Χρήση στον Άνθρωπο (CHMP) τον Σεπτέμβριο του 2014 και ισχύει και στα 27 κράτη-μέλη της ΕΕ, καθώς και στην Ισλανδία και τη Νορβηγία.